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研究称新型小分子药物促进白血病缓解

浏览数量: 0     作者: 本站编辑     发布时间: 2023-06-29      来源: 本站

研究称新型小分子药物促进白血病缓解

美国佛罗里达大学癌症研究中心的科学家团队称,团队研制的新型药物Revumenib,可以通过降低白细胞的非正常增殖来缓解患者症状。2023制药原料展CPHI获悉,团队针对Revumenib联合化疗治疗急性髓系白血病的安全性和有效性,所做的Phase I/IIa临床实验于2020年1月开始,志愿者共30名。


Revumenib是一种小分子化合物药物,其作用机制是通过抑制Menin和MLL1之间的相互作用来缓解白血病患者的病程。

MEN1是一种肿瘤抑制基因,主要用于控制细胞增殖和DNA修复方面。如果MEN1基因发生突变,会导致蛋白质失活,癌细胞增长便不受控制。

团队表示,在实验过程中,在接受Revumenib与化疗结合治疗的急性髓系白血病患者中,并未有较大的副作用,多数患者症状有一定的缓解,且对癌细胞的增殖的抑制作用较好。

2023制药原料展CPHI援引发表在的Nature上的研究报告数据,有68名对其他疗法无反应的急性白血病患者参与了revumenib的I / II期临床试验,最终得到有效数据60组,其中,53%对药物有反应,30%有较好反应。

然而,在第二个治疗周期之后,一些患者对revumenib产生了耐药性。


研究人员在后续研究中对耐药性的成因进行分析,发现对revumenib产生耐药性的白血病患者的骨髓样本中,许多人的MEN1中发生了突变,导致受体无法与revumenib结合,癌细胞的生长不受抑制。

这也证明了在急性髓性白血病(AML)两种遗传亚型患者中,MEN1基因突变可以作为重要的参考指标,来评估患者的复发风险。

“对于接受过数次治疗的急性白血病患者来说,这是一个非常好的消息,”阿姆斯特朗说。
Dana-Farber的Richard Stone博士作为研究的参与者,表示出了对该药物在治疗急性白血病方面的肯定态度,他同时也希望后续进一步实验中评估其安全性和有效性。


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