根据发表在《美国皮肤病学会杂志》上的一项研究结果，放射疗法和咪喹莫特是治疗恶性雀斑样痣（LM）患者的有效且耐受性良好的非手术治疗选择。

这项多中心、3 期、随机临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02394132）评估了这两种非手术治疗方法对经活检证实患有 LM 且不适合手术的成年患者的疗效、毒性和健康相关生活质量 (HRQOL)。

患者按1:1的比例随机分配接受放射治疗或咪喹莫特治疗，并根据治疗中心、肝转移范围和免疫功能进行分层。在基线治疗后3个月进行随访，然后在治疗结束后6、12、18和24个月进行随访。主要终点为治疗结束后24个月内出现治疗失败的患者比例，治疗失败定义为病理学证实原照射野内或边缘存在肝转移。

2015年8月至2021年11月期间，来自澳大利亚、新西兰和巴西8个中心的共纳入126例患者。最终符合方案分析纳入118例患者，其中58例接受放射治疗，60例接受咪喹莫特治疗。放射治疗组平均年龄为72.8岁（41%为男性），咪喹莫特组平均年龄为70.2岁（46.7%为男性）。放射治疗组平均治疗持续时间为4.4周，咪喹莫特治疗组平均治疗持续时间为11.8周。

6个月时，两组治疗组的活检后反应率均为95%。24个月时，放疗组接受反射式共聚焦显微镜检查的患者比例高于咪喹莫特组（90% vs 75%； P = 0.07）。24个月时，两组的治疗失败率无显著差异。24个月时，共发生18例治疗失败，其中放疗组12例（20.7%），咪喹莫特组6例（10%）（比值比，2.35；95% CI，0.82-6.75；P = 0.106）。

放疗后4周，10例患者出现2级或3级皮炎，4例患者出现2级溃疡，2例患者出现2级脱发。咪喹莫特组患者治疗后4周，23例患者出现中度或重度红斑，4例患者出现中度或重度溃疡，7例患者出现中度或重度瘙痒。

在基线后3个月，放疗组的皮肤症状评分（用于评估健康相关生活质量）较咪喹莫特组有所升高。平均差异为9.2分，是最小临床意义差异3.5分的2.6倍，但差异无统计学意义（P = 0.063）。基线后9个月，两组差异有所缩小，在进行多重比较校正前为6.7分（P = 0.020）。

两组患者的情绪困扰发展轨迹相似，事后分析显示，情绪困扰的改善具有临床和统计学意义（P <.001）。

该研究的局限性包括非盲治疗分配和相对较短的随访时间。此外，由于在 COVID-19 大流行期间提前终止试验，该试验在主要终点方面统计效力不足。

“这是首个比较不同LM治疗方式的随机试验，也是首个发表的LM健康相关生活质量数据。根据治疗后6个月进行的强制性活检，放射疗法和咪喹莫特疗法的有效率均高达95%，且两组患者在长达24个月的随访期内复发率均很低，”研究作者总结道。